莫德纳联合创始人兼董事长、Flagship Pioneering创始人兼首席执行官努巴尔·阿费扬,谷歌DeepMind首席AI就绪官莱拉·易卜拉欣,以及Biocon创始人兼执行董事长基兰·马宗达-肖,都认为AI将重塑科学发现。不过,他们所描述的收益都很务实:开放的研究工具、更快更便宜的临床试验,以及更好地挑选试验患者、排除误报的方法。阿费扬认为模拟整个人体的临床试验还很遥远,告诫不要轻易承诺迅速治愈疾病,并希望监管机构把重点放在商用AI智能体上,即能够自主执行任务的软件。三人都强调,AI的前景能否兑现,取决于能否赢得公众信任。
不只是更快,而是全新的发现方式
阿费扬认为,AI改变的不只是少数孤立的领域,而是人类进行各类发现的方式。他指出,自然现象无论是否有人想象到都客观存在,而AI让科学家能够大规模地探测和理解这些系统。
易卜拉欣把AI同时比作显微镜和望远镜:它既能深入观察分子结构,也能拉远视角纵览全景。在她看来,AI驱动的科学研究面临的主要限制已不再是算力,而是人们是否有勇气提出大胆而富有创造性的问题。
马宗达-肖指出,生物学正在从一门经验性、观察性的学科,转变为相互关联的预测性科学。长期以来,药物研发一直聚焦于单一靶点以及只作用于这一靶点的药物。将AI与生物学专业知识相结合,研究人员可以把分散的数据点联系起来,审视完整的信号通路、网络和神经回路。她说,这种更宏观的视角为多特异性疗法打开了大门,也就是同时作用于多个靶点、用于应对复杂疾病的药物。
三种智能
阿费扬用一个三分法模型重新审视有关机器智能的争论:机器智能、人类智能和自然智能。他认为,每一个细胞和生命体都在处理信息,而大流行病毒等病原体在躲避并压垮世界各地的免疫防御时,展现的正是自然的智能。
他还质疑一种他称之为自负的观念:人们在使用某样东西之前,必须完全理解其工作原理。超过一半的获批药物,其作用机制并未得到完全验证,但严格的试验已经证明它们有效。大多数智能手机用户无法解释设备里的技术,却每天都在享受它带来的便利。综合来看,这一观点意味着,对于AI发现的成果,也许可以依据其有效的证据来评判,而不只是看科学家能否解释它们。
AI最先见效的地方:临床试验
在马宗达-肖看来,AI最大的前景在于缩短药物研发周期,从而让印度等地区也能负担得起药物。临床试验是成本最高的阶段,因此她希望借助AI解析复杂的临床数据、预测药物疗效,并更快地确立其安全性特征。研发周期缩短意味着成本降低,这应当转化为患者支付的价格下降。她承认,AI基础设施需要前期投入,但效率提升带来的收益远超这笔成本。
阿费扬表示,AI的影响已经在缩短临床开发周期的努力中显现。他指出,在他从事生物技术的39年里,没有任何东西能够降低新药的巨额成本,或理顺临床与监管上的复杂问题。
他没有寄望于完整的试验模拟,而是提出了两个近期可行的务实目标:
- 患者筛选。 AI可以挖掘电子病历和分子图谱,把更可能对新疗法产生应答的患者组成试验组。
- 诊断分诊。 早期癌症筛查往往每出现一个真阳性,就会产生十个假阳性,即提示受检者患有其实并不存在的疾病的结果。用AI对这些结果进行分拣,有望减少代价高昂且不必要的后续诊疗。
| 应用 | AI的作用 | 前景 |
|---|---|---|
| 患者筛选 | 从病历和分子数据中找出可能应答的患者 | 更快、更有针对性的试验 |
| 诊断分诊 | 筛选检查结果,减少假阳性 | 减少不必要的后续诊疗 |
| 临床数据分析 | 预测疗效,更快确立安全性 | 降低研发成本和药价 |
| 完全模拟试验 | 对整个人体建模,取代人体试验 | 因生物复杂性仍很遥远 |
阿费扬明确划出界限的,正是最后一行。他说,有人声称借助完整的数字孪生,也就是对患者进行完整复制的虚拟模型,药物研发者就能跳过临床试验,这种说法离现实还很远。他援引了埃尔温·薛定谔80年前的观察:由于相互作用的效应呈指数级叠加,生命系统并不遵循简单的物理方程。
这些变化发生在研究和医疗体系层面。关于个人筛查或检查结果的决定,应由本人与医生共同作出。

▲ AI辅助的临床试验患者筛选
为何要警惕治愈炒作
AI领域一些乐观的声音称,大约五年内就能根除重大疾病。阿费扬告诫前沿AI实验室,不要向公众承诺短期内治愈癌症。他认为,夸大近在眼前的目标,只会带来失望甚至恐惧。
他提起生物技术行业里流传已久的一个笑话:小鼠的癌症70年前就被治愈了。人类的生理机能与实验小鼠差异巨大,这要求保持深深的谦逊。他说,矛盾的是,生成式AI和其他现代工具反而揭示出,科学家真正理解的生物学部分比他们原以为的要少。
下一个前沿:能够推理生物学的模型
马宗达-肖认为,生物智能与人工智能的融合是医学最关键的前沿。如今的机器学习主要是对已有数据进行逻辑推导、推理和模式识别。在她看来,更重要的里程碑是创造新的生物学知识,并从零开始设计药物。
这需要生物学基础模型,也就是用广泛的生物学数据训练、可服务于多种任务的大型模型,她以阿费扬在Flagship Pioneering的工作为例。这类模型需要实时学习和适应,进行生物学推断,而不只是匹配数学模式。她把阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病进展缓慢的原因,归结为研究一直在寻找单一通路靶点。神经和免疫网络是动态的多变量系统,仅孤立出一条信号通路无法修复。她还预计,基因组数据集将通过预测哪些患者亚群会对特定疗法产生应答,让个性化医疗成为现实。
马宗达-肖还表示,班加罗尔在AI和量子生物学两方面都拥有深厚的人才储备,Biocon计划将两者结合,借助新的计算方法跨越传统的药物发现周期。
走出实验室:AlphaFold与一种主粮作物
易卜拉欣以谷歌DeepMind的AlphaFold为例。AlphaFold通过快速预测蛋白质的三维结构,攻克了结构生物学领域一项长达50年的重大挑战。研究人员几乎可以像搜索电子地图一样查询蛋白质结构,而谷歌DeepMind已向全球数百万科学家免费开放这一工具。
西班牙的研究人员利用AlphaFold为一种已获FDA批准的药物找到了新用途,用于对抗恰加斯病。这是一种被忽视的热带病,估计影响约800万人。在印度,超过18万名研究人员正在使用AlphaFold研究当地的疾病负担,并设计有针对性的疗法。
在农业领域,谷歌DeepMind正与位于印度海得拉巴的农业研究机构ICRISAT合作研究高粱。这是一种主粮作物,超过5亿人依靠它获取食物和牲畜饲料。易卜拉欣指出,过去的研究主要集中在西方作物品种上,亚洲和非洲的本土作物长期缺乏资金和研究。借助AI开展的基因组图谱绘制,旨在把传统育种所需的数十年大幅缩短,培育出抗旱、能抵御新型病害的高粱。
谷歌DeepMind还支持一个由AI驱动的农业咨询平台,印度有超过60万名农民在使用。该平台与印度各邦政府共同打造,可提供精确到地块的建议,并已扩展到包括日本和越南在内的近12个亚洲国家。

▲ AI加速的高粱育种
信任必须先行
马宗达-肖认为,只有当AI带来切实的成果,例如更好的健康结局、疾病得到控制、医疗水平提高,公众才会信任它。
阿费扬警告说,新冠疫情以来,尤其是在美国,对科学的不信任已发展成一门产业,经验事实被当作个人观点来看待。科学并不是一套固定的结论,而是一种提出假设、并通过旨在证伪假设的实验加以检验的方法。一个假设被推翻是进步,而不是证明以往的科学存在欺诈。他提醒,如果社会连人类主导的科学都无法信任,那么下结论的机器可能会进一步削弱社会凝聚力,以及人们对疫苗、药品和食品相关公共卫生指导的遵从。
他坚持认为,政治不能左右科学结论。大多数人无法独立评判一篇研究论文,因此专家的集体共识仍是黄金标准,就像患者会向医生寻求医疗意见一样。他预计,AI将让收集和综合这些专家观点变得更容易。他还补充说,科学家在学术会议上公开辩论,正是检验事实的方式,但外界常常把这种辩论误解为科学不可靠。
马宗达-肖呼吁用更简单的语言解释复杂的科学,并以班加罗尔一座将市民与科研联系起来的公共科学馆为例。易卜拉欣说,人们信任自己熟悉的社区结构,因此开发者必须从第一天起就让最终用户参与进来。农业AI平台从一开始就需要农民的意见,医疗筛查工具也需要医生尽早参与,而不是事后才想到他们。
该监管的是智能体,而非基础模型
阿费扬表示,直到2026年初,许多技术风险似乎还很遥远,但近期的进展已经展示出人们曾经不以为然的能力。按他的说法,曾被认为不可能实现的多智能体能力,在大约六个月内就变成了现实。他观察到,AI智能体正开始像自然生态系统一样,形成群体并产生不可预测的结果。
他认为,监管应当针对已商业化的智能体系统及其意图,而不是底层的大语言模型。基础模型只是原始能力,而已部署的智能体带有需要监督的意图。他把自己设想的监督方式比作沙利度胺悲剧之后出台的规则:药物在上市之前必须满足严格的安全性举证要求。他说,将自主智能体商业化的公司,在把系统推出封闭的企业环境之前,应当证明这些系统是安全的。
马宗达-肖补充说,合成生物学和新型生物材料可能带来意想不到的后果,需要严格监管;监管机构必须区分蓄意滥用与意外出现的涌现行为。易卜拉欣表示,谷歌DeepMind长期以来的立场是,AI这项技术过于重要,不能在缺乏审慎监管框架的情况下运行。2026年6月,该公司发布了关于高级AI助手和智能体工作流伦理问题的研究。
马宗达-肖提醒,现在就断言仅靠AI驱动的设计就能让疗法变得可负担,还为时过早。她说,眼下应当把重点放在把AI部署到比传统方法带来可衡量改进的地方。
要点与行动建议
按照这几位领导者的描述,AI在医学领域的近期故事关乎效率,而非奇迹。AI已经是实际投入使用的研究工具,其近期最明显的收益似乎在于更快的临床试验、更合适的试验患者,以及筛查中更少的假阳性。阿费扬认为完全模拟的试验仍很遥远,并告诫不要承诺迅速治愈癌症。三人都暗示,公众信任、与用户共同打造的工具以及有针对性的监管,将决定AI的前景能在多大程度上实现。
- 研究人员: AlphaFold等开放工具可以支持被忽视疾病的研究和老药新用的工作。
- 生物技术和临床团队: 在尝试模拟整个试验之前,先把AI用于患者筛选和诊断分诊。
- 开发AI工具的团队: 从最初的设计阶段就让农民、医生等最终用户参与进来。
- 将AI智能体商业化的公司: 现在就为在发布前证明安全性做好准备,似乎是明智之举。
- 其他所有人: 用临床证据来判断AI治愈疾病的说法,个人的筛查或治疗决定应咨询医生。